La prestigiosa rivista scientifica Molecular Therapy: Methods & Clinical Development ha recentemente pubblicato un articolo che apre la strada a un nuovo approccio terapeutico cellulare per il trattamento dell’emofilia A, un grave disturbo genetico causato dalla mancanza del fattore VIII (FVIII) nel flusso sanguigno, che affligge, secondo le stime, circa 115.000 persone tra Europa e Nord America.

L’articolo, intitolato “Efficient and Safe Correction of Hemophilia A by Lentiviral Vector-Transduced BOECs in an Implantable device (Sernova’s Cell Pouch™)”, vede come firma principale la professoressa Antonia Follenzi, ordinaria di Istologia presso il Dipartimento di Scienze della Salute dell’UPO.

La ricerca è condotta nell’ambito del progetto HemAcure, che riunisce in una cordata europea ricercatori e imprese per sviluppare una terapia clinica a base cellulare per curare l’emofilia A, sostenuto dalla Commissione Europea con un finanziamento sul bando Horizon 2020, il più grande programma di ricerca e innovazione dell’Unione Europea.

«L’innovativo approccio terapeutico – ha spiegato la prof.ssa Follenzi – prevede l’uso di cellule proprie del paziente, ottenute da un campione di sangue, che vengono poi modificate utilizzando una procedura di trasferimento genico, mediata da un vettore lentivirale, contenente una sequenza corretta di FVIII, e successivamente trapiantate nel paziente all’interno del Cell Pouch vascolarizzato, prodotto dall’azienda Sernova. Queste cellule forniscono poi un continuo rilascio terapeutico di fattore VIII nel flusso sanguigno».

La pubblicazione dimostra con successo la sicurezza e il miglioramento a lungo termine della coagulazione del sangue in un modello di topo preclinico di emofilia A.

“Sernova” è un’azienda di medicina rigenerativa e terapie cellulari impegnata nello sviluppo di potenziali “cure funzionali” per le malattie croniche. L’azienda ha recentemente realizzato una nuova soluzione di macro-incapsulamento impiantabile, progettata per la sopravvivenza e la funzione a lungo termine delle cellule terapeutiche chiamata Cell Pouch. Quest’ultimo è progettato per incorporarsi con il tessuto, formando camere di tessuto altamente vascolarizzate per il trapianto e per la funzione delle cellule terapeutiche, che poi rilasciano proteine e ormoni per il trattamento della la malattia.

«Questo nuovo approccio di terapia genica ex vivo – ha proseguito la prof.ssa Follenzi – è la prima dimostrazione della sicurezza e della fattibilità del trapianto di cellule endoteliali ematopoietiche corrette con lentivirali (BOECs) all’interno di un dispositivo medico, impiantabile utilizzando procedure simili alle GMP per il trattamento a lungo termine dell’HA. Se questa terapia avrà successo nei futuri studi clinici, potrà diventare un nuovo importante approccio terapeutico per migliorare la qualità della vita delle persone affette da emofilia A».

Il dott. Philip Toleikis, Presidente e CEO di Sernova ha dichiarato: «Questa pubblicazione rappresenta circa tre anni di lavoro da parte del consorzio HemAcure, dalla concettualizzazione di questo nuovo approccio terapeutico alla convalida del suo potenziale come trattamento sicuro e a lungo termine. Il Cell Pouch fornisce l’ambiente necessario alle cellule trapiantate per sopravvivere e funzionare nel corpo, come dimostrato dalla produzione di FVIII sufficiente a migliorare significativamente la coagulazione del sangue».

«Sernova – ha continuato – riconosce la terapia genica ex vivo come una potenziale opzione terapeutica per le persone che soffrono di molteplici malattie rare. Siamo perciò orgogliosi che le nostre tecnologie possano contribuire allo sviluppo di cure funzionali per questi disturbi».