Terapia genica: doppio premio ad Amburgo e a Roma per la ricerca UPO sull’emofilia A

La ricerca dell’Università del Piemonte Orientale ha ottenuto un doppio riconoscimento in ambito nazionale e internazionale. Il progetto di studio sulla terapia genica per l’emofilia A, coordinato dalla professoressa Antonia Follenzi del Dipartimento di Scienze della salute (DISS), ha ricevuto due premi a fine ottobre in occasione di due congressi scientifici in cui è stato presentato in contemporanea.

Il lavoro, intitolato “Hepatic endothelium as a safe and durable target for lentiviral gene therapy of hemophilia A”, porta la firma del gruppo di ricerca composto da Ester Borroni, Floriya Antony, Vakhtang Kalandadze, Fabrizio Ricci, Simone Merlin, Chiara Borsotti e Antonia Follenzi.

Ad Amburgo, dal 27 al 30 ottobre 2026, la dottoranda Floriya Antony ha ricevuto l’“High Scoring Abstract Award” al congresso congiunto della European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) e della Società tedesca per la terapia genica (DG-GT). 

Nelle stesse giornate, dal 28 al 31 ottobre 2026, la dottoressa Ester Borroni, ricercatrice del laboratorio di istologia dell’Ateneo, ha presentato il medesimo studio a Roma, durante il XXIX congresso della Società Italiana per lo Studio dell’Emostasi e della Trombosi (SISET). La ricercatrice ha vinto il premio per il migliore abstract, che le ha permesso di esporre i risultati in una sessione plenaria.

La ricerca affronta una questione centrale nel trattamento dell’emofilia A, una malattia emorragica causata dalla mutazione del gene F8. Le terapie attuali e i recenti metodi di terapia genica basati sugli epatociti (le cellule principali del fegato) mostrano un calo progressivo dell’efficacia nel tempo, spesso legato allo stress cellulare. Il team dell’UPO ha analizzato un nuovo approccio che utilizza vettori lentivirali per bersagliare cellule specifiche del fegato, le cellule endoteliali sinusoidali. I test preclinici indicano che questo metodo corregge la patologia emorragica in modo efficiente e duraturo. La tecnica non scatena reazioni di stress e mantiene intatta l’architettura dei tessuti epatici.