Farmaci per malattie rare: UPO patrocina e partecipa a "ExploRare 4.0"

Il 30 giugno 2026, presso l'Hotel Duo Milan Porta Nuova di Milano, si terrà la quarta edizione di "ExploRare - Rare Disease Access Deepdive". L'evento, organizzato da Cencora in collaborazione con ISPOR Italy-Rome Chapter, è un importante momento di confronto istituzionale e scientifico patrocinato dall'Università del Piemonte Orientale, insieme alla Conferenza delle regioni e delle province autonome, alla Società Italiana di Farmacologia (SIF), Farmindustria e UNIAMO.

Il progetto ExploRare è nato nel 2022 con lo scopo di rivedere criticamente il percorso di valutazione e rimborso dei farmaci per le malattie rare, promuovendo un accesso lineare alle terapie e una migliore definizione del loro valore. Dopo aver affrontato temi come l'impatto economico, la rilevanza dei PROMs e gli strumenti di gestione dell'incertezza nelle prime tre edizioni, "ExploRare 4.0" amplia le sue prospettive. Quest'anno, l'analisi del processo nazionale verrà affiancata a una riflessione approfondita sull'accessibilità e la governance a livello regionale.

Il programma della giornata è articolato in tre aree strategiche di discussione (Workstream):

• L'evoluzione delle strategie di Evidence Generation: un focus su come superare i limiti degli studi clinici randomizzati (RCT) e ridurre l'incertezza regolatoria.

• La valutazione economica dei farmaci per patologie rare: un'analisi che spazierà dalle soglie ICER alla "willingness to pay" e al value-based pricing, per coniugare il valore clinico delle cure con la sostenibilità del sistema sanitario.

• Centri prescrittori e governance regionale: un approfondimento sui processi e sulle tempistiche locali per garantire ai pazienti un accesso più efficiente e omogeneo su tutto il territorio.

UPO parteciperà attivamente ai lavori con gli interventi di due accademici di spicco.

In allegato, il programma del convegno.

La discussione collegiale legata all'Evidence Generation (Workstream 1), prevista per la mattinata, sarà co-facilitata da Pier Luigi Canonico, professore emerito di Farmacologia del nostro Ateneo e Past President di ISPOR Italy-Rome Chapter. Nel pomeriggio, la sessione dedicata all'analisi della governance regionale (Workstream 3) sarà invece guidata e facilitata da Claudio Jommi, professore ordinario di Economia aziendale presso il Dipartimento di Scienze del farmaco.

L'incontro si preannuncia come uno snodo fondamentale per migliorare le politiche del farmaco in ambito di malattie rare, riunendo esponenti di AIFA, delle Regioni, ricercatori e rappresentanti dei pazienti.

Per ulteriori dettagli e per approfondire gli obiettivi del progetto è possibile consultare il sito web ufficiale.